'기적의 항암제'라 불리는 키메라 항원 수용체 T(CAR-T) 세포로 치료 받은 암환자가 18년간 생존한 사례가 나왔다. 특정 암세포를 공격하도록 유전자를 조작한 면역세포인 CAR-T 세포 치료를 받은 암환자가 가장 오래 살아남은 기록이다.
미국 베일러의대가 이끄는 연구팀이 2004년부터 2009년 사이에 '신경아세포종(신경모세포종)'을 앓는 19명의 어린이를 대상으로 CAR-T 세포 치료를 진행한 1상 임상시험 결과를 분석하고 17일(현지시간) 국제학술지 '네이처 메디신'에 발표했다. 신경세포가 암이 되는 질환인 신경아세포종은 대표적인 소아암이다.
CAR-T 세포는 유전자 조작을 통해 바이러스나 암세포와 싸우는 백혈구인 T세포를 원하는 세포만 골라 없애도록 만든 면역세포다. 환자의 면역세포를 뽑아낸 다음 암세포의 특정 단백질에만 붙도록 만든 키메라 항원 수용체(CAR)가 T세포 표면에서 만들어지도록 세포 유전자를 조작한다. 유전자 전달에는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신에도 활용되는 바이러스 전달체나 메신저리보핵산(mRNA) 방식 등이 쓰인다. 단일 CAR-T 세포를 복제해 수억 개로 늘린 후 다시 몸속에 집어넣으면 CAR-T 세포가 특정 암세포에 유도탄처럼 달려들게 된다.
연구 결과에 따르면 CAR-T 세포 치료를 받은지 7년 후 참가자 19명 중 12명이 신경아세포종으로 숨졌다. 이들보다 오래 산 나머지 7명 중 5명은 신경아세포종 진단을 받고 CAR-T 세포 치료를 받기 전 이미 다른 치료를 받은 상태였다. 다른 치료법으로 종양이 사라진 상태에서 신경아세포종 재발 위험이 있어 CAR-T 세포 치료를 받았다.
임상시험 당시 남은 2명의 몸에서는 활발하게 신경아세포종이 진행되고 있었다. 2명 중 1명은 18년 후까지 생존했다. 나머지 한 명은 치료 8년 후 추적연구에 더 이상 참여하지 않아 실험 결과를 알 수 없다.
헬렌 헤슬롭 미국 텍사스어린이병원 교수는 "생존자는 CAR-T 세포 치료 외 다른 치료를 전혀 필요로 하지 않으며 정상적으로 임신했다"고 말했다.
이번 결과에서 주목할 만한 점은 고형암에 CAR-T 세포 치료가 효과를 보였다는 것이다. 고형암은 신경아세포종처럼 덩어리(종괴)를 형성하는 암이다. CAR-T 세포 치료는 주로 백혈병 같은 혈액암에서 작동하고 고형암에서는 효과를 발휘하지 못한다고 알려져 있는데 이를 반박하는 사례가 나온 셈이다. 혈액암과 달리 고형암은 암세포 표면에 표적으로 삼을 수 있는 적절한 바이오마커가 없다.
헤슬롭 교수는 "CAR-T 세포 치료를 받은 환자 몸에서 5년 이상 지난 뒤에도 변형된 T세포가 검출된다"면서 "몸에 남아 있는 T세포가 암이 재발할 때 치료하는 것"이라고 말했다. 이어 "새로운 형태의 CAR-T 세포 치료법으로 뇌종양을 치료할 가능성도 있다"고 덧붙였다.
연구팀은 "CAR-T 세포 치료가 특정 사람에게 효과적인 이유는 불분명하다"면서도 "개인이 갖고 있는 T세포가 식단, 유전적 요인, 과거 벙력 등에 따라 다르게 행동하기 때문에 효과가 있을 수 있다"고 말했다.
<참고자료>
-doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0